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In un comunicato ufficiale, l'azienda uniQure condivide dati incoraggianti, rendendo noto che AMT-130 continua ad essere generalmente ben tollerato con un profilo di sicurezza gestibile a entrambe le dosi.

In un comunicato ufficiale, l'azienda Uniqure condivide in data odierna dati incoraggianti su AMT-130, che continua ad essere ben tollerato e con un buon profilo di sicurezza. Entrambe le dosi somministrate (una più alta e una più bassa) mostrano prove preliminari di benefici clinici e funzionali, comprese le tendenze favorevoli nel punteggio motorio totale, nella capacità funzionale totale e nella scala composita di valutazione della malattia di Huntington unificata rispetto alla storia naturale.

Neurocrine Biosciences, Inc. ha annunciato oggi che i risultati completi dello studio di fase 3 KINECT™-HD sulla valbenazina per il trattamento della corea associata alla malattia di Huntington sono stati pubblicati nell'edizione online di 'The Lancet Neurology'.

Neurocrine Biosciences, Inc. ha annunciato oggi che i risultati completi dello studio di fase 3 KINECT™-HD sulla valbenazina per il trattamento della còrea associata alla malattia di Huntington sono stati pubblicati nell'edizione online di 'The Lancet Neurology' e saranno pubblicati nel numero di Giugno dell'edizione cartacea.

Lo studio ‘Can Stimulus Valence Modulate Task-Switching Ability? A Pilot Study on Primary School Children’ è stato pubblicato il 01/06/2022 su International Journal of Environmental Research and Public Health.

Il Premio LIRH per la ricerca sulla malattia di Huntington - III Edizione - Anno 2022 è stato assegnato allo studio ‘Can Stimulus Valence Modulate Task-Switching Ability? A Pilot Study on Primary School Children’, pubblicato il 01/06/2022 su International Journal of Environmental Research and Public Health' a cura della ricercatrice Giulia D'Aurizio, Dipartimento di Scienze Cliniche Applicate e Biotecnologiche dell'Università degli Studi dell'Aquila

 

La pridopidina non ha prodotto benefìci sulla capacità funzionale in persone con malattia di Huntington

La pridopidina ha una lunga storia. Il farmaco è stato inizialmente sperimentato dall'azienda NeuroSearch che riteneva avesse come principale meccanismo un effetto sulla dopamina e che fosse quindi in grado di agire sulla coordinazione dei movimenti. Su questo presupposto, a partire dal 2007, vennero condotti due studi, MermaiHD e HART, entrambi falliti.

PROOF-HD è l'unica sperimentazione in fase avanzata sull' Huntington, disegnato per incidere sulla progressione della malattia. I primi risultati sono attesi prima dell'estate.

Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.

Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo). 

Torna il Premio LIRH per la Ricerca sulla malattia di Huntington, giunto alla sua III Edizione-

Il Premio intende valorizzare studi clinica italiani assegnando un riconoscimento allo studio italiano di maggiore impatto pubblicato nell’ultimo anno.

In allegato, il Bando e la Scheda di Iscrizione per chi intende candidarsi, da inviare compilata via e-mail all'indirizzo info@lirh.it entro il 15 Marzo 2023.

 

 

In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012, l'Amministratore delegato di Annexon Biosciences ha condiviso informazioni incoraggianti sullo studio clinico di fase 2 per il trattamento della malattia di Huntington.

In occasione della J.P. Morgan Healthcare Conference che si è svolta a S. Francisco dal 9 al 12 Gennaio 2012,  Douglas Love - Amministratore Delegato di Annexon Biosciences - ha comunicato che la società si sta dando due modi per sconfiggere la malattia di Huntington, grazie alla sperimentazione con ANX005, di cui sta per iniziare la fase 2/3.

Il punto sulle sperimentazioni terapeutiche per il trattamento della malattia di Huntington.
Torna in presenza il Convegno Annuale di Fondazione LIRH.

 

Gli ultimi cinque anni hanno condotto verso grandi traguardi, senza precedenti, nella storia della malattia di Huntington. Se ne possono evidenziare almeno tre:

1) La creazione del più esteso network di ricerca mai realizzato per una malattia rara, in grado di collegare ricercatori da ogni parte del mondo;

2) L’avvio di terapie sperimentali potenzialmente in grado di modificare il decorso della malattia colpendone direttamente la causa;

Appena pubblicato su European Journal of Neurology uno studio internazionale che finalmente mette in luce i costi legati alla malattia di Huntington, in Europa e negli Stati Uniti.

Il ‘peso’ della malattia di Huntington, come anche di altre malattie rare, ricade in larga misura sulle famiglie.

Trattandosi di malattia neuro-degenerativa, con il suo aggravarsi diventa necessario un ricorso più frequente all'assistenza ambulatoriale e ospedaliera, ai farmaci, a caregiver professionali, all'assistenza domiciliare, a programmi di sostegno sociale e dunque, intuitivamente, questo ‘peso’ non rimane uguale nel tempo, ma aumenta man mano che la malattia progredisce. 

Dopo lo stop estivo dovuto al verificarsi di eventi avversi in tre pazienti, il Data Safety Monitoring Board (DSMB) dello studio ha espresso parere positivo alla ripresa della somministrazione del farmaco sperimentale anche ai dosaggi più elevati.

Questa mattina uniQure ha divulgato un comunicato stampa che include un aggiornamento sulla sperimentazione clinica del farmaco AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington.