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La commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130

uniQure ha annunciato che la commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130

La prima parte dell’arruolamento alla sperimentazione con ATM-130 si è conclusa e lo studio arriverà presto in Europa.

Buone notizie per la comunità Huntington, finalmente!

Abbiamo ricevuto ieri la comunicazione ufficiale di uniQure, che annuncia che l’arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio di ATM-130 per il trattamento della malattia di Huntington si è concluso, in anticipo rispetto al programma previsto.

Ma le buone notizie non finiscono qui: verrà avviato un nuovo studio clinico con AMT-130 in Europa entro la fine dell'anno. 

In un comunicato ufficiale di ieri, Wave Life Science ha annunciato la decisione di concludere le due sperimentazioni con farmaci anti senso (ASO) di fase 1b/2a in corso sulla malattia di Huntington, Precision HD1 e Precision HD2.

26/03/2021

Mercoledì 24/03/2021 si è svolto un incontro via zoom tra Sperimentatori, Associazioni e Pazienti per rispondere alle molte domande nate dalla improvvisa notizia della interruzione della somministrazione del farmaco sperimentale tominersen nell’ambito dello studio di fase III ‘Generation HD1” .

23/03/2021

Ieri, 22 marzo 2021, Roche ha annunciato, inaspettatamente, che il farmaco sperimentale tominersen non verrà più somministrato ai pazienti che partecipano alla sperimentazione di fase III Generation HD1, in corso anche in Italia.

                                                                                                              10/02/2021

27/1/2021

Uno studio recente individua un nuovo mediatore biochimico potenzialmente in grado di rappresentare un marker di neurodegenerazione nelle malattie di Huntington, di Alzheimer e di Parkinson. 

20/01/2021

Italia e Germania reclutano i primi pazienti europei nella sperimentazione di Fase 3 ‘Proof-HD’ con pridopidina nella malattia di Huntington.

I primi due pazienti italiani hanno iniziato il percorso sperimentale oggi, 20 Gennaio 2021, a Roma, presso l’Istituto CSS-Mendel, sezione dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza e Centro Coordinatore per l’Italia, sotto la guida del Principal Investigator Prof. Ferdinando Squitieri.

Il COVID-19 ha rapidamente stravolto le abituali pratiche cliniche. Nell'arco di poche settimane, mentre la quarantena e l'allontanamento sociale diventavano la norma, le visite mediche in persona si facevano sempre più sporadiche e venivano sostituite da quelle svolte con strumenti audiovisivi. Così facendo, la telemedicina, fino ad allora ai margini, si è ritrovata al centro della scena.

24/11/2020

In un comunicato ufficiale dello scorso 17 novembre 2020, PTC Therapeutics ha annunciato l’avvio della fase I di uno studio clinico per valutare la sicurezza e la tollerabilità del principio attivo della molecola PTC518 su un piccolo numero di volontari sani.