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16 Dicembre 2021: uniQure diffonde, in un comunicato ufficiale, aggiornamenti sui primi pazienti reclutati nella sperimentazione clinica di fase I/II della terapia genica AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington

Ieri, 16 Dicembre 2021, l'azienda uniQure ha diramato un comunicato stampa (allegato) che contiene importanti aggiornamenti sulla sperimentazione clinica di fase I/II con ATM-130 (terapia genica). 

I punti salenti del comunicato sono quattro:

1 - Il trattamento è stato ben tollerato, senza problemi significativi legati alla sicurezza,  nei primi due pazienti trattati, fino a un anno dopo la somministrazione (sono stati finora arruolati quattro pazienti, due hanno ricevuto il placebo e due il farmaco);

Nel Convegno Annuale LIRH 2021 le case farmaceutiche si confrontano con ricercatori e pazienti sulle prospettive di cura per la malattia di Huntington

Il futuro della ricerca terapeutica per curare la malattia di Huntington. 

E' questo il titolo del Convegno Annuale 2021 della Fondazione LIRH, che si svolgerà online il prossimo venerdì 3 Dicembre dalle 15.00 alle 17.30.

Quando un farmaco sperimentale riceve la designazione 'Fast Track', il percorso di approvazione della sua immissione in commercio diventa più veloce.

Il 17 Novembre 2021 Prilenia Therapeutics ha annunciato che la Pridopidina ha ottenuto la designazione 'Fast Track' da parte della Food and Drug Administration (FDA)

Grazie all’intelligenza artificiale, scoperto un farmaco da sperimentare per il trattamento del sintomo “còrea” nella malattia di Huntington: si chiama SOM3355

Grazie all’intelligenza artificiale, è stato scoperto un farmaco da sperimentare per il trattamento del sintomo “còrea” nella malattia di Huntington: si chiama SOM3355

 

La Food and Drug Administration (FDA, l'autorità regolatoria americana) ha appena concesso la designazione di farmaco orfano a SOM3355, un farmaco sperimentale per il trattamento della còrea (movimenti a scatti involontari) in pazienti con malattia di Huntington.

Un recente studio ha dimostrato la validità della stima del numero dei malati Huntington eseguita in varie parti del mondo, inclusa quella condotta dalla Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington nel 2016

 

Un recente studio ha dimostrato la validità della stima del numero dei malati Huntington eseguita in varie parti del mondo, inclusa quella condotta dalla Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington nel 2016.

Pubblicati sulla rivista Brain and Behavior i risultati di uno studio che descrive un collegamento tra specifiche alterazioni del comportamento e delle capacità cognitive in pazienti affetti da malattia di Huntington.

Pubblicati sulla rivista Brain and Behavior i risultati di uno studio che descrive un collegamento tra specifiche alterazioni del comportamento e delle capacità cognitive in pazienti affetti da malattia di Huntington.

La commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130

uniQure ha annunciato che la commissione indipendente di monitoraggio della sicurezza dei dati ha espresso parere favorevole alla prosecuzione dell’arruolamento anche della seconda coorte di pazienti, cui sarà somministrato un dosaggio più alto di AMT-130

La prima parte dell’arruolamento alla sperimentazione con ATM-130 si è conclusa e lo studio arriverà presto in Europa.

Buone notizie per la comunità Huntington, finalmente!

Abbiamo ricevuto ieri la comunicazione ufficiale di uniQure, che annuncia che l’arruolamento della prima coorte di pazienti nello studio di ATM-130 per il trattamento della malattia di Huntington si è concluso, in anticipo rispetto al programma previsto.

Ma le buone notizie non finiscono qui: verrà avviato un nuovo studio clinico con AMT-130 in Europa entro la fine dell'anno. 

In un comunicato ufficiale di ieri, Wave Life Science ha annunciato la decisione di concludere le due sperimentazioni con farmaci anti senso (ASO) di fase 1b/2a in corso sulla malattia di Huntington, Precision HD1 e Precision HD2.

26/03/2021

Mercoledì 24/03/2021 si è svolto un incontro via zoom tra Sperimentatori, Associazioni e Pazienti per rispondere alle molte domande nate dalla improvvisa notizia della interruzione della somministrazione del farmaco sperimentale tominersen nell’ambito dello studio di fase III ‘Generation HD1” .

Gli sperimentatori dei Centri italiani coinvolti nello studio hanno dato le risposte che era possible dare nell'immediato, tenendo conto che i dati alla base di questa decisione non sono ancora stati resi pubblici.