Questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa in cui ha annunciato i dati parziali della sperimentazione di fase I/II con AMT-130.
Questa mattina uniQure ha pubblicato un comunicato stampa in cui ha annunciato i dati principali della sperimentazione di fase I/II con AMT-130, prima terapia genica (sperimentale) per il trattamento della malattia di Huntington.
Lo studio ha coinvolto 29 pazienti nel Regno Unito e negli Stati Uniti.
Sabato 13 settembre 2025, al CineTeatro Santa Maria di Biassono (MB) la musica non è stata solo intrattenimento: è diventata la voce di chi sostiene la ricerca sulla malattia di Huntington.
Note per la ricerca: una serata di musica, parole e speranza a Biassono (Monza e Brianza)
Il nostro Direttore Scientifico Ferdinando Squitieri unico autore in rappresentanza dell'Italia.
Un comunicato congiunto delle aziende Prilenia e Ferrer ha annunciato oggi la pubblicazione su Nature Medicine, una delle principali riviste mediche peer-reviewed al mondo, dei risultati dello studio di fase 3 Proof-HD, coordinato in Italia dal prof.
E’ quanto emerge da uno studio - appena pubblicato sul Journal of Huntigton’s Disease - condotto dall' Unità Huntington dell’IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza in collaborazione con Fondazione LIRH e Lancaster University.
Quando pensiamo a una famiglia colpita dalla Malattia di Huntington, ci concentriamo spesso sulla persona affetta o sul caregiver principale. Eppure, raramente immaginiamo il punto di vista dei bambini che, anche quando non sono consapevoli che sia presente la malattia nella propria famiglia, ne subiscono e assorbono le conseguenze.
Non avremmo mai voluto comunicare questa informazione, ma non possiamo non darne conto.
Le aziende Prilenia Therapeutics e Ferrer hanno annunciato oggi che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) purtroppo non ha accolto la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington.
L'azienda PTC Therapeutics ha appena diramato un comunicato stampa ufficiale.
Buone notizie!
L'azienda PTC Therapeutics ha appena comunicato che lo studio PIVOT-HD con la molecola PTC518 ha raggiunto il suo endpoint primario, ovvero la riduzione, dose-dipendente, della proteina huntingtina (HTT) nel sangue alla 12ma settimana.
La designazione di Breakthrough Therapy ha lo scopo di accelerare lo sviluppo di farmaci sperimentali destinati al trattamento di gravi condizioni e le cui evidenze cliniche preliminari indicano che il farmaco può dimostrare un miglioramento sostanziale rispetto alle terapie attualmente disponibili.
uniQure ha annunciato oggi la designazione di Breakthrough Therapy ricevuta da AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington, per la quale attualmente non sono disponibili terapie modificatrici, da parte della statunitense Food and Drug Administration (FDA).
La designazione di Breakthrough Therapy si basa sull'evidenza di studi di fase I/II che mostrano un significativo rallentamento della progressione della malattia. Ulteriori aggiornamenti sono previsti per il secondo trimestre del 2025.
La malattia di Huntington si definisce ad insorgenza giovanile quando i sintomi cominciano prima dei 20 anni di età. E' la variante più rara e più severa della malattia di Huntington.
JOIN-HD è il registro globale per le famiglie colpite dalla malattia di Huntington ad esordio giovanile - si considera tale quando i sintomi sono cominciati prima dei 20 anni di età - promosso da Huntington Disease Youth Organization (HDYO).
Si tratta della variante più rara e meno studiata, ma più severa, della malattia di Huntington.
Emergono miglioramenti significativi del sintomo ‘corea’ e un buon profilo di sicurezza. Lo studio ha avuto una durata di tre mesi.
SOM Biotech ha presentato oggi i risultati dello studio di Fase 2b con la molecola SOM3355, sperimentata per contrastare il sintomo còrea (i movimenti involontari) in persone con malattia di Huntington.
Due recenti studi pubblicati rivelano nuove importanti novità sulla conoscenza della malattia di Huntington. Le due ricerche sono state condotte da gruppi di ricercatori diversi, ma condividono conclusioni che vanno in una direzione comune. Pertanto questo 2025 parte con una forte accelerazione nel guadagno di conoscenza della malattia di Huntington.
HUNTINGTON: La mutazione modifica la sua lunghezza nel tempo all’interno delle cellule nervose ed è ora possibile cogliere segnali di cambiamenti biologici molti anni prima dell’inizio dei sintomi.
