La pridipidina è l'unico farmaco che, finora, incide sulla progressione della malattia di Huntington.
In un comunicato ufficiale diramato poche ore fa, l'azienda Prilenia ha reso noto che intende presentare, per la metà del 2024, domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina al Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Products
In una nota inviata alla comunità Huntington lo scorso 26 gennaio, Prilenia Therapeutics ha reso noto che, grazie all'avvio di un programma di uso compassionevole, le persone che hanno preso parte alla sperimentazione PROOF-HD potranno continuare ad assumere il farmaco sperimentale pridopidina
Un importate studio ha portato a sviluppare uno strumento di valutazione cognitiva che potrebbe aiutare a predire la gravità della malattia di Huntington in chi si trova in una fase vicina all'insorgenza.
La malattia di Huntington è, come sappiamo, una condizione che colpisce il movimento, la cognizione e il comportamento e si manifesta pienamente in età adulta.
Mentre un test genetico può predirne in anticipo l'insorgenza, la diagnosi clinica si basa prevalentemente sulla valutazione delle funzioni motorie e spesso trascura i sottili cambiamenti cognitivi e comportamentali che pure sono presenti.
Gli adulti con la mutazione genetica, quando sono vicini alla comparsa dei primi sintomi, si trovano in una fase che viene definitiva prodromica/premanifesta precoce.
Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
Sabato 2 dicembre 2023 si svolge la X Edizione del Convegno promosso dalla Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) presso il Centro Congressi Roma Eventi, in Piazza della Pilotta, 4.
Domani, sabato 2 dicembre 2023, si svolge la X Edizione del Convegno promosso dalla Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) presso il Centro Congressi Roma Eventi, in Piazza della Pilotta, 4.
Unica occasione, in Italia, in cui viene fatto il punto ‘a portata di paziente’, sulle attuali strategie di cura per la malattia di Huntington perseguite a livello internazionale.
Scoperta una proteina presente solo nei bambini: GLUT-1, proteina che trasporta gli zuccheri nelle cellule dei tessuti umani, è carente nel cervello e nei tessuti periferici dei bambini con malattia di Huntington, ma non anche negli adulti.
Svolta nello studio della malattia di Huntington: la forma pediatrica potrebbe essere curata con l'alimentazione.
Il nostro cervello consuma oltre un quarto dell’energia necessaria a far funzionare tutto il nostro corpo, tradotta in circa 200-300 Kilocalorie al giorno. Senza zuccheri, non sarebbe in grado di funzionare correttamente e sostenere funzioni importantissime, come l’attività dei neuroni ed il processamento delle informazioni.
L'Huntington Study Group (HSG) ha annunciato i risultati positivi dello studio sulla Virtual Unified Huntington's Disease Rating Scale® ( vUHDRS®)
L'Huntington Study Group (HSG) ha annunciato lo scorso 14 agosto in un comunicato stampa i risultati positivi di un innovativo studio osservazionale che ha valutato l'affidabilità dell'uso virtuale della Unified Huntington's Disease Rating Scale® (UHDRS®), strumento di valutazione clinica 'per antonomasia' per la malattia di Huntington, ampiamente utilizzato dalla comunità scientifica a livello globale.
HD-Cope è un’alleanza globale tra diverse organizzazioni di pazienti per contribuire al successo della ricerca clinica.
Lega Italiana Ricerca Huntington ne fa parte attraverso un suo rappresentante: Andrea Ilari.
Sono da poco tornato al caldo torrido di Roma, ma con una nuova speranza e una nuova consapevolezza: noi ce la faremo e riusciremo a trovare la cura per la malattia di Huntington, cooperando tutti insieme, associazioni di pazienti e familiari, istituti di ricerca e aziende farmaceutiche. Questa consapevolezza è cresciuta in me grazie alla mia recente partecipazione all’HD Cope meeting che si è svolto a New York dal 20 al 22 luglio di quest’anno e dove ho avuto l’onere e l’onore di rappresentare la comunità Huntington italiana come membro della LIRH.
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa la malattia di Huntington
Pivot-HD: una nuova speranza per la cura della malattia di Huntington
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa l’Huntington, malattia rara ancora non curabile
PTC Therapeutics ha condiviso oggi i dati provvisori relativi alle 12 settimane dello studio di fase 2 PIVOT-HD con PTC 518 in pazienti con malattia di Huntington.
PTC Therapeutics ha condiviso oggi i dati provvisori relativi alle 12 settimane dello studio di fase 2 PIVOT-HD con PTC518 in pazienti con malattia di Huntington.
È stato dimostrato che il trattamento è ben tollerato, senza eventi avversi gravi correlati, senza segnalazioni di neuropatia periferica o tossicità dose-limitanti.
