Resi noti oggi i risultati provvisori dello studio PIVOT-HD per il trattamento della malattia di Huntington, positivi sia per la parte biologica che per quella clinica
PTC Therapeutics ha condiviso oggi i risultati provvisori dello studio di fase 2 PIVOT-HD su PTC518 nei pazienti con malattia di Huntington. Al mese 12, dopo un anno, il trattamento con PTC518 ha dimostrato di avere ridotto la proteina huntingtina mutata (mHTT) nel sangue e nel liquido cerebrospinale (CSF).
Sage Therapeutics ha pubblicato i risultati di SURVEYOR, uno studio clinico che ha testato la sicurezza a breve termine di dalzanemdor sui cambiamenti cognitivi nelle persone con Huntington.
La malattia di Huntington è tradizionalmente definita come un "disturbo del movimento", tanto che la diagnosi clinica avviene in presenza di sintomi motori. Conseguentemente, gli studi clinici vengono di solito progettati per incidere sugli aspetti della malattia legati ai disordini del movimento.
La terapia genica sperimentale AMT-130 per la malattia di Huntington di uniQure riceve la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa (RMAT)
In una nota ufficiale diffusa oggi, uniQure ha comunicato che la Food and Drug Administration statunitense (FDA) ha concesso la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) alla terapia genica sperimentale AMT-130.
Ciò è avvenuto sulla base dei dati clinici provvisori di fase I/II a 24 mesi per AMT-130 annunciati nello scorso mese di dicembre.
Che implicazioni ha la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio della pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington? Cosa si intende per uso compassionevole? Chi potrà assumere il farmaco?
Ne parleremomercoledi 27 marzo online dalle ore 17.00 alle ore 18.00 con il nostro Direttore Scientifico, Ferdinando Squitieri e con Andrés Cruz-Herranz, Direttore Medico dello Sviluppo Clinico di Prilenia.
La pridipidina è l'unico farmaco che, finora, incide sulla progressione della malattia di Huntington.
In un comunicato ufficiale diramato poche ore fa, l'azienda Prilenia ha reso noto che intende presentare, per la metà del 2024, domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina al Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Pro
In una nota inviata alla comunità Huntington lo scorso 26 gennaio, Prilenia Therapeutics ha reso noto che, grazie all'avvio di un programma di uso compassionevole, le persone che hanno preso parte alla sperimentazione PROOF-HD potranno continuare ad assumere il farmaco sperimentale
Un importate studio ha portato a sviluppare uno strumento di valutazione cognitiva che potrebbe aiutare a predire la gravità della malattia di Huntington in chi si trova in una fase vicina all'insorgenza.
La malattia di Huntington è, come sappiamo, una condizione che colpisce il movimento, la cognizione e il comportamento e si manifesta pienamente in età adulta.
Mentre un test genetico può predirne in anticipo l'insorgenza, la diagnosi clinica si basa prevalentemente sulla valutazione delle funzioni motorie e spesso trascura i sottili cambiamenti cognitivi e comportamentali che pure sono presenti.
Gli adulti con la mutazione genetica, quando sono vicini alla comparsa dei primi sintomi, si trovano in una fase che viene definitiva prodromica/premanifesta precoce.
Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
Sabato 2 dicembre 2023 si svolge la X Edizione del Convegno promosso dalla Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) presso il Centro Congressi Roma Eventi, in Piazza della Pilotta, 4.
Domani, sabato 2 dicembre 2023, si svolge la X Edizione del Convegno promosso dalla Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) presso il Centro Congressi Roma Eventi, in Piazza della Pilotta, 4.
Unica occasione, in Italia, in cui viene fatto il punto ‘a portata di paziente’, sulle attuali strategie di cura per la malattia di Huntington perseguite a livello internazionale.
Scoperta una proteina presente solo nei bambini: GLUT-1, proteina che trasporta gli zuccheri nelle cellule dei tessuti umani, è carente nel cervello e nei tessuti periferici dei bambini con malattia di Huntington, ma non anche negli adulti.
Svolta nello studio della malattia di Huntington: la forma pediatrica potrebbe essere curata con l'alimentazione.
Il nostro cervello consuma oltre un quarto dell’energia necessaria a far funzionare tutto il nostro corpo, tradotta in circa 200-300 Kilocalorie al giorno. Senza zuccheri, non sarebbe in grado di funzionare correttamente e sostenere funzioni importantissime, come l’attività dei neuroni ed il processamento delle informazioni.
