Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa la malattia di Huntington
Pivot-HD: una nuova speranza per la cura della malattia di Huntington
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa l’Huntington, malattia rara ancora non curabile
PROOF-HD è l'unica sperimentazione in fase avanzata sull' Huntington, disegnato per incidere sulla progressione della malattia. I primi risultati sono attesi prima dell'estate.
Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.
Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo).
La molecola SOM3355, già in commercio da anni come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, viene sperimentata su pazienti con malattia di Huntington per il trattamento del sintomo 'còrea'.
Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con malattia di Huntington.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.
L'appuntamento è presso il Teatro Antas a San Sperate (Cagliari) alle ore 15.00 , sabato 28 Maggio 2022.
Nel Mese Internazionale della Consapevolezza sulla malattia di Huntington, l'Associazione LIRH Sardegna promuove un incontro aperto alle famiglie Huntington, per condividere spazi e tempi, riflessioni, esigenze e informazioni sulle attuali possibilità terapeutiche disponibili e sulla gestione della malattia.
Lo scorso sabato, 19 marzo 2022, su iniziativa di un gruppo di pazienti e familiari decisi a far valere il loro diritto di accesso alle cure, è nata ufficialmente l’Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Sardegna.
Siamo felici di annunciare che lo scorso sabato, 19 marzo 2022, su iniziativa di un gruppo di pazienti e familiari decisi a rivendicare il loro diritto all'assistenza, è nata ufficialmente l’Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Sardegna.
l'azienda uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi due pazienti nel suo studio clinico europeo di Fase Ib/II in aperto sull'AMT-130 in Europa
Lo scorso 7 Febbraio 2022 uniQure ha annunciato il dosaggio dei primi pazienti nella sperimentazione clinica europea in aperto di AMT-130, un potenziale approccio di terapia genica una tantum per il trattamento della malattia di Huntington.
Si prevede di completare l'arruolamento dei pazienti in Europa entro la fine dell'anno.
Si prevede, inoltre, di fornire dati sulla sicurezza dello studio in corso negli Stati Uniti, a basse dosi, nel secondo trimestre di quest'anno.
Fondazione Lega Italiana Ricerca Huntington lancia la Prima Indagine Nazionale sulla qualità dell'assistenza rivolta alle famiglie con malattia di Huntington.
Fondazione LIRH lancia la Prima Indagine Nazionale sulla qualità dell'assistenzarivolta alle famiglie con malattia di Huntington.
> Quale comportamento/azione è considerato 'buona' o 'cattiva' pratica da parte dei pazienti e dei loro caregiver?
> Cosa ci si aspetta da un 'Centro' che viene indicato come di Centro di riferimento per la malattia di Huntington'?
Nel Convegno Annuale LIRH 2021 le case farmaceutiche si confrontano con ricercatori e pazienti sulle prospettive di cura per la malattia di Huntington
Il futuro della ricerca terapeutica per curare la malattia di Huntington.
E' questo il titolo del Convegno Annuale 2021 della Fondazione LIRH, che si svolgerà online il prossimo venerdì 3 Dicembre dalle 15.00 alle 17.30.
