Che implicazioni ha la richiesta di autorizzazione all'immissione in commercio della pridopidina per il trattamento della malattia di Huntington? Cosa si intende per uso compassionevole? Chi potrà assumere il farmaco?
Ne parleremomercoledi 27 marzo online dalle ore 17.00 alle ore 18.00 con il nostro Direttore Scientifico, Ferdinando Squitieri e con Andrés Cruz-Herranz, Direttore Medico dello Sviluppo Clinico di Prilenia.
La pridipidina è l'unico farmaco che, finora, incide sulla progressione della malattia di Huntington.
In un comunicato ufficiale diramato poche ore fa, l'azienda Prilenia ha reso noto che intende presentare, per la metà del 2024, domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per la pridopidina al Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Committee for Medicinal Pro
Un importate studio ha portato a sviluppare uno strumento di valutazione cognitiva che potrebbe aiutare a predire la gravità della malattia di Huntington in chi si trova in una fase vicina all'insorgenza.
La malattia di Huntington è, come sappiamo, una condizione che colpisce il movimento, la cognizione e il comportamento e si manifesta pienamente in età adulta.
Mentre un test genetico può predirne in anticipo l'insorgenza, la diagnosi clinica si basa prevalentemente sulla valutazione delle funzioni motorie e spesso trascura i sottili cambiamenti cognitivi e comportamentali che pure sono presenti.
Gli adulti con la mutazione genetica, quando sono vicini alla comparsa dei primi sintomi, si trovano in una fase che viene definitiva prodromica/premanifesta precoce.
Ieri 19 dicembre 2023 uniQure ha divulgato i dati provvisori relativi a 39 pazienti arruolati negli studi clinici di Fase I/II in corso su AMT-130 (HD Gene TRX-1 e HD Gene TRX-2), per il trattamento della malattia di Huntington condotta negli Stati Uniti e in Europa.
Negli Stati Uniti sono stati arruolati un totale di 26 pazienti nelle prime fasi della malattia, inclusa una coorte iniziale di 10 pazienti a basso dosaggio (6 trattati, 4 controlli) con un follow-up fino a 30 mesi e una successiva coorte di 16 pazienti ad alto dosaggio (10 trattati, 6 controllo) con un follow-up fino a 18 mesi (studio HD Gene TRX-1).
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa la malattia di Huntington
Pivot-HD: una nuova speranza per la cura della malattia di Huntington
Prende avvio oggi in Italia lo studio clinico di fase 2A con PTC518, piccola molecola in grado di ridurre la proteina che causa l’Huntington, malattia rara ancora non curabile
PROOF-HD è l'unica sperimentazione in fase avanzata sull' Huntington, disegnato per incidere sulla progressione della malattia. I primi risultati sono attesi prima dell'estate.
Ieri, 28 Marzo 2023, Prilenia ha annunciato che l'ultimo partecipante ha completato l'ultima visita in doppio cieco in PROOF-HD, studio internazionale di fase 3 per il trattamento della malattia di Huntington.
Attualmente, quasi tutti i pazienti eleggibili (98%) stanno assumendo il farmaco sperimentale nella fase in aperto (senza placebo).
La molecola SOM3355, già in commercio da anni come farmaco antipertensivo in Giappone, Sud Corea e Cina, viene sperimentata su pazienti con malattia di Huntington per il trattamento del sintomo 'còrea'.
Ha preso avvio oggi in Italia, presso l'Unità Huntington dell'Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza, Centro Coordinatore per l'Italia, sotto la direzione di Ferdinando Squitieri, lo studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e volto a valutare l’efficacia e la sicurezza di due differenti dosaggi di SOM3355 (400 e 600 mg al giorno), sui movimenti coreici di pazienti con malattia di Huntington.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD indicano che il meccanismo 'allele selettivo' sembra funzionare: nel liquido cerebrospinale (CSF), la proteina huntingtina mutata (mHTT) si è ridotta, mentre quella sana (wtHTT) è stata preservata.
I primi risultati dello studio di fase 1b/2a SELECT-HD sono stati divulgati oggi in un comunicato di Wave Life Science.
L'appuntamento è presso il Teatro Antas a San Sperate (Cagliari) alle ore 15.00 , sabato 28 Maggio 2022.
Nel Mese Internazionale della Consapevolezza sulla malattia di Huntington, l'Associazione LIRH Sardegna promuove un incontro aperto alle famiglie Huntington, per condividere spazi e tempi, riflessioni, esigenze e informazioni sulle attuali possibilità terapeutiche disponibili e sulla gestione della malattia.
Lo scorso sabato, 19 marzo 2022, su iniziativa di un gruppo di pazienti e familiari decisi a far valere il loro diritto di accesso alle cure, è nata ufficialmente l’Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Sardegna.
Siamo felici di annunciare che lo scorso sabato, 19 marzo 2022, su iniziativa di un gruppo di pazienti e familiari decisi a rivendicare il loro diritto all'assistenza, è nata ufficialmente l’Associazione Lega Italiana Ricerca Huntington (LIRH) Sardegna.
